Voordat men in Nederland een geneesmiddel in de handel mag brengen, moet het een registratie krijgen van het CBG. Het geneesmiddel is dan goedgekeurd door het College ter beoordeling van geneesmiddelen.
Het onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen kent verschillende fases waarin experimenten met deze middelen worden uitgevoerd.
Verschillende fases
Het begint met de fase van het preklinische onderzoek, als men denkt een veelbelovend middel te hebben gevonden. In deze fase doet men testen in het laboratorium, maar ook op levende dieren. Pas nadat deze experimenten uitwijzen dat de veiligheid binnen bepaalde marges gewaarborgd is, worden experimenten uitgevoerd met medewerking van (zowel gezonde als zieke) mensen om de optimale effectieve en veilige dosering te toetsen. Deze eerste fase is dus onmisbaar om zeker te zijn van de veiligheid tijdens de eerste testfase bij mensen. Een groot deel van de nieuwe stoffen valt af.
Medicijnproeven op mensen
De volgende fase is die van het klinisch geneesmiddelenonderzoek: de medicijnproeven op mensen (proefpersonen). Deze is weer onderverdeeld in 4 fases. De 1e fase is de toepassing van het medicijn op enkele tientallen gezonde vrijwilligers. Dit is niet om de werking van het medicijn te testen, maar om de reactie van het menselijk lichaam erop te evalueren. In het begin worden zeer lichte doseringen van het medicijn toegediend. Daarna wordt de hoeveelheid geleidelijk verhoogd, of wordt het middel getest in een meerdaagse behandeling. Regelmatig worden bloeddruk, hartfunctie, bloed en urine van de proefpersonen gecontroleerd.
Tweede fase
In de 2e fase worden de medicijnen die succesvol door de 1e fase zijn gekomen, getest op een kleine groep van patiënten die lijden aan de ziekte die het geneesmiddel zou moeten behandelen. Het gaat om een eerste meting van de werking, maar er wordt vooral gekeken naar de beste doses en de meest geschikte vorm van toedienen (oraal, intraveneus). Ook is deze fase ter bevestiging van de testresultaten uit fase 1.
Onderzoek op groterer schaal
In fase 3 wordt het medicijn voor het eerst tijdens het klinisch onderzoek aan een grotere groep patiënten toegediend. Dit dient ter bevestiging van de juiste werking en de veiligheid van het medicijn op grotere schaal. Soms ook wordt aan een andere groep gelijktijdig een neppil (placebo) toegediend. Aan het einde van deze fase dient het farmaceutische bedrijf een verzoek in bij de betreffende instantie (CBG, EMEA, FDA) om het product op de markt te mogen brengen.
Laatste fase
In de 4e fase, wanneer het medicijn op de markt is, kan het op een nog grotere bevolkingsgroep of binnen een specifieke subgroep worden getest om de langetermijneffecten ervan beter in beeld te krijgen of eventuele geschiktheid voor andere aandoeningen te testen.